Malgré la découverte du rôle joué par les ARN messagers, l’ADN est resté longtemps considéré comme le site majeur de régulation de l’expression des gènes. La découverte de la structure morcelée des gènes eucaryotes et des possibilités de réassortiment d’exons lors de l’épissage des précurseurs d’ARNm ont ouvert de nouvelles perspectives de régulation au niveau post-transcriptionnel. De même, la mise en évidence des gènes responsables de l’ARN interférence et d’autres classes d’ARN non codants ont révélé de nouveaux mécanismes de régulation. Des dysfonctionnements de ces mécanismes ont été mis en évidence, associés à de nombreuses maladies génétiques ou acquises. Enfin, de petits fragments d’acides nucléiques (appelés oligonucléotides) ou les ARNm eux-mêmes peuvent être synthétisés chimiquement et utilisés comme médicaments pour traiter des maladies jusqu’ici incurables ou pour vacciner.